Описание

Brineura ^™ (cerliponase альфа) является первым одобренным для лечения любой формы заболевания Баттена, и указывается , чтобы замедлить потерю передвижения в симптоматическом педиатрических больных 3 -х года и старше с поздним инфантильным нейронной цероидой типа липофусциноза 2 (CLN2), а также известный как трипептидилпептидазы 1 (TPP1) deficiency.i CLN2 заболевания является ультра-редких и быстро прогрессирующее заболевание головного мозга , которое затрагивает приблизительно сметные 20 детей , рожденных в Соединенных Штатах каждый год - меньше , чем один на миллион американцев. ^2,3

Brineura является первой заменой энзимотерапии быть непосредственно введены в жидкости мозга, лечение основной причины заболевания CLN2, помогая заменить недостающую TPP1 фермент отсутствует в пострадавших детей. ⁴

Brineura не следует применять у пациентов с активными осложнениями устройств, связанными с внутрижелудочковым доступом (например, утечка, неисправность устройства или инфекция устройства, связанными с) и шунтами, используемых для отвода дополнительной жидкости вокруг мозга. Низкое кровяное давление и / или медленно сердечный ритм, а также нежелательные реакции гиперчувствительности, в том числе лихорадки, рвоты, раздражительности и анафилаксии, могут произойти во время и после инфузии Brineura. Пожалуйста, ознакомьтесь с информацией о безопасности, ниже.

Brineura Ат-Краткий обзор ⁵

• Первый одобрил терапию для любой формы заболевания Баттена
• Назначенные в качестве сиротского лекарства в Соединенных Штатах и ​​Европейском Союзе
• Изготовлен и коммерческий BioMarin

Регулирующий Статус

В апреле 2017 года, Brineura был утвержден по контролю за продуктами и лекарствами США. Также в апреле Комитет по лекарственным препаратам для человека (CHMP) Европейского агентства по лекарственным средствам выдано положительное заключение для Свид заявки компании на Brineura. Рекомендация ЧМП была упоминается Европейской комиссии (ЕК), которая, как ожидается, чтобы вынести окончательное решение в третьем квартале 2017 года В случае одобрения ЕС, BioMarin получит разрешение на маркетинг для Brineura во всех государствах-членах Европейского Союза.

План Коммерциализация

Brineura производится и на коммерческую BioMarin в Соединенных Штатах.

Дополнительные ресурсы

Для получения дополнительной информации, пожалуйста, посетите следующий веб-сайты и другие, перечисленные в библиотеке ресурсов пациента / враче:

• Brineura.com
• CLN2connection.com
• CLN2family.com
• BDSRA.org
• Noahshope.com

Пожалуйста, ознакомьтесь с информацией о безопасности ниже

индикация

Brineura ^™ (cerliponase альфа) является рецептурный препарат используется для замедления потери способности ходить или ползать (ходьбу) в симптоматических педиатрических больных 3 -х лет и старше с поздним инфантильный нейронная цероида типа липофусциноз 2 (CLN2), также известный как трипептидилпептидазы 1 (TPP1) дефицит.

Важная информация по технике безопасности

Brineura это рецепт лекарства. Перед обработкой Brineura, важно, чтобы обсудить историю болезни Вашего ребенка с врачом. Сообщите врачу, если они больны или принимать какие-либо лекарства, и если они есть аллергия на какие-либо лекарства. Врач вашего ребенка будет решить, если Brineura подходит для них. Если у вас есть вопросы или хотели бы получить больше информации о Brineura, обратитесь к врачу Вашего ребенка.

Brineura дается только путем инфузии в жидкость головного мозга (известный как внутрижелудочковая инъекция), а также с использованием стерильной техники, чтобы уменьшить риск инфекции. Внутрижелудочкового устройство доступа или порт должен быть на месте, по крайней мере, от 5 до 7 дней до первой инфузии. инфекции устройств, связанных с Внутрижелудочковая доступа наблюдались при лечении Brineura. Если какие-либо признаки инфекции происходит, обратитесь к врачу Вашего ребенка немедленно. внутрижелудочкового устройство доступа вашего ребенка, возможно, потребуется заменить в течение долгого времени.

Brineura не следует применять у пациентов с активными осложнениями устройств, связанными с внутрижелудочковым доступом (например, утечка, неисправность устройства или инфекция устройства, связанными с) и шунтами, используемых для отвода дополнительной жидкости вокруг мозга.

Низкое кровяное давление и / или медленно сердечный ритм может произойти во время и после инфузии Brineura. Свяжитесь с врачом вашего ребенка сразу же, если эти реакции происходят.

Нежелательная или реакция гиперчувствительности, связанная с лечением Brineura, в том числе лихорадки, рвоты и раздражительности, может произойти во время лечения и, как в конце 24 часов после инфузии. Ваш ребенок может получить лекарства, такие как антигистаминные препараты перед Brineura настоев для снижения риска реакций. Серьезные и тяжелые аллергические реакции (анафилаксии) могут возникнуть. Если происходит реакция, настой будет остановлен, и ваш ребенок может получать дополнительное лечение. Если происходит тяжелая реакция, настой будет остановлен, и ваш ребенок будет получать соответствующее медицинское лечение. Если какие-либо признаки анафилаксии происходят, немедленно обратиться за медицинской помощью.

Безопасность и эффективность в педиатрических больных 3-х лет не было создано.

Наиболее распространенными побочными эффектами во время Brineura инфузий включали лихорадку, проблемы с электрической активностью сердца, снижение или повышение белка в жидкости мозга, рвота, судороги, повышенная чувствительность, сбор крови вне кровеносных сосудов (гематомы), головная боль , раздражительность, и увеличение количества белых кровяных клеток в жидкости мозга, инфекции, связанные с устройством, медленно сердечного ритма, чувствуя нервный, и низкое кровяное давление. Внутрижелудочковые устройства, связанные с побочными эффекты включали инфекцию, доставку осложнения, связанные с системой, и увеличением количества лейкоцитов в жидкости мозга.

Это не все возможные побочные эффекты с Brineura. Поговорите с врачом вашего ребенка, если у них есть какие-либо симптомы, которые беспокоят их, или что не уходят.

Спросите у своего доктора о побочных эффектах